期刊简介
《中国中西医结合皮肤性病学杂志》于2002年12月正式创刊，是由中国科学技术学会主管，中国中西医结合学会、天津市中西医结合皮肤病研究所主办的皮肤性病学科中医及中西医结合专业的学术期刊，是全国唯一的中西医结合皮肤性病学术期刊。 我们的宗旨是贯彻党和国家的卫生工作方针和政策，宣传党的中医政策。发扬中医及中西医结合的特色，促进中医药现代化和中西医结合事业的发展。坚持理论与实践相结合，普及与提高相结合，现代医学与传统医学相结合的方针，促进国内外皮肤病学科中医及中西医结合学术交流，为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路。主要报道皮肤性病学在中医、中西医结合方面的最新研究成果和治疗进展，同时报道现代医学在皮肤性病学科的新进展、新技术。主要面向高中级中西医结合医学、中医学以及西医学皮肤性病学科医师、科研、教学人员及基层皮肤科医师。本刊现开设：专家论坛、名医经验、论著、研究报告、性病、临床经验、皮肤外科、药物与临床、病例报告、学术探讨、综述，讲座等栏目。 本刊自创刊发行以来，得到了皮肤科领域广大医生的高度重视。虽刚刚创刊，但已被“中国学术期刊(光盘版)”、“中国学术期刊网”、中国科技信息所“万方数据网络系统”、“中文科技期刊数据库”及“中国医学文摘·皮肤科学”、“俄罗斯《文摘杂志》”等检索期刊或数据库收录。 为了能及时反映本学科学术水平的发展新动向，及时报道皮肤性病科重大科研成果及研究进展，代表学科发展前沿，使本刊有较高的学术水平，我刊以中西医结合学会皮肤性病专业委员会主任及委员为基础，又广泛吸收本领域的院士、全国知名皮肤科专家及有关边缘学科专家、教授，组成具有一流水平、权威性的编委会。 《中国中西医结合皮肤性病学杂志》刊登的内容均为本学科领域较高质量的学术论文和研究报告，反映了本学科的重大科研成果(含阶段性成果)和科技进展。发表的论文中，有国家自然科学基金、国家中医药管理局资助课题及省市科研基金等。内容上有创新，立论科学、正确、充分，有较高的学术价值。 本杂志是中西医结合皮肤性病领域唯一的杂志，其特色是中西医结合研究诊疗皮肤病。中国医药学是个伟大的宝库，用现代科技手段进行研究和提高是我国皮肤性病医学领域的一件大事，本杂志可以说是为中西医结合研究、诊疗皮肤病的理论研究者和临床人员搭建了一个很好的平台，从发行以来，其论著方面90%为中西医研究的成果，在临床经验栏内90%为中西医结合的治疗经验。其论文水平得到了国内专家的认可。本刊以中西医结合的思路作为研究皮肤病切入点，使这本杂志具有了鲜明的自身特色，而迅速跻身于同领域杂志行列。 正是因该杂志的高起点，使本杂志办出了高水平。为适应信息时代的要求，让更多领域去认识和使用其成果，达到资源共享。
辉瑞血友病新药年化出血率降93%
时间：2025-06-27 15:05:24
近日，辉瑞（Pfizer）宣布其靶向TFPI的单克隆抗体药物Hympavzi（marstacimab）在治疗伴有抑制物的A型或B型血友病患者的3期临床试验中取得突破性成果。数据显示，该疗法将患者年化出血率降低93%，同时达成所有主要与次要终点，为血友病治疗领域树立了新的疗效标杆。
血友病治疗的革命性进展
血友病作为一种遗传性出血障碍，患者因凝血因子缺乏而面临反复自发性出血的风险。传统替代疗法虽能缓解症状，但约30%患者会产生抑制物（抗体），导致治疗失效。辉瑞的marstacimab通过创新机制直接靶向组织因子途径抑制物（TFPI），阻断其与凝血因子的相互作用，从而绕开抑制物干扰，恢复凝血功能。这一机制相当于在凝血级联反应中架设了一座"应急桥梁"，即使患者体内存在抑制物，仍能有效止血。
临床数据深度解析
在代号为BASIS的全球多中心3期试验中，marstacimab展现出惊人的临床优势。试验纳入伴有抑制物的重型患者，结果显示：
中位年化出血率从基线时的18.5次降至1.3次，降幅达93%，相当于将患者每年近20次的出血风险压缩至个位数；
超过60%患者实现零治疗性出血，这一数据是现有疗法的3倍以上；
药物半衰期长达28天，可实现每月一次皮下给药，大幅提升治疗便利性。
值得注意的是，该试验同时覆盖A型与B型血友病，打破了传统疗法分型治疗的局限。辉瑞全球研发总裁在声明中将此结果形容为"改变游戏规则的里程碑"，尤其对儿童患者而言，早期干预可能预防关节损伤等不可逆并发症。
基因疗法的协同突破
除marstacimab外，辉瑞同期公布的基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验同样引人注目。该疗法通过单次静脉输注递送功能性F8基因，使中重度血友病A患者实现持续凝血因子表达。顶线数据显示，接受治疗的患者年出血率较传统预防疗法降低89%，且94%患者无需额外凝血因子输注。这两项疗法的互补性布局，标志着辉瑞在血友病领域形成了从短期控制到长期治愈的完整解决方案。
8亿美元合作背后的行业动向
在发布血友病成果的同日，诺华宣布与ProFound公司达成近8亿美元的心血管研发合作。这一动向反映出跨国药企在专科疾病与慢性病领域的双重布局策略。诺华将获得ProFound开发的靶向心肌代谢的小分子药物全球权益，该技术通过调节心脏能量代谢改善心衰患者预后，与辉瑞的血友病突破共同勾勒出"精准医学"时代的技术图谱。
市场影响与患者可及性
分析师预测，marstacimab有望在2026年前获批，年销售额峰值或突破20亿美元。但其定价策略将面临挑战——基因疗法的单次治疗费用可能高达300万美元，而marstacimab虽需长期使用，但相较于传统凝血因子浓缩物的年均30万美元成本，仍可能具备性价比优势。全球血友病联盟呼吁药企建立分层定价体系，确保中低收入国家患者获益。辉瑞表示正与多国医保机构协商，计划通过患者援助项目扩大覆盖。
从实验室到临床，这些突破不仅代表着分子生物学与基因技术的完美融合，更预示着罕见病治疗正从"对症处理"迈向"根源解决"的新纪元。随着监管审批进程的推进，全球60万血友病患者或将迎来前所未有的治疗选择。