中国中西医结合皮肤性病学杂志

期刊简介

                 《中国中西医结合皮肤性病学杂志》于2002年12月正式创刊,是由中国科学技术学会主管,中国中西医结合学会、天津市中西医结合皮肤病研究所主办的皮肤性病学科中医及中西医结合专业的学术期刊,是全国唯一的中西医结合皮肤性病学术期刊。   我们的宗旨是贯彻党和国家的卫生工作方针和政策,宣传党的中医政策。发扬中医及中西医结合的特色,促进中医药现代化和中西医结合事业的发展。坚持理论与实践相结合,普及与提高相结合,现代医学与传统医学相结合的方针,促进国内外皮肤病学科中医及中西医结合学术交流,为创建具有中国特色的医学体系架桥铺路。主要报道皮肤性病学在中医、中西医结合方面的最新研究成果和治疗进展,同时报道现代医学在皮肤性病学科的新进展、新技术。主要面向高中级中西医结合医学、中医学以及西医学皮肤性病学科医师、科研、教学人员及基层皮肤科医师。本刊现开设:专家论坛、名医经验、论著、研究报告、性病、临床经验、皮肤外科、药物与临床、病例报告、学术探讨、综述,讲座等栏目。   本刊自创刊发行以来,得到了皮肤科领域广大医生的高度重视。虽刚刚创刊,但已被“中国学术期刊(光盘版)”、“中国学术期刊网”、中国科技信息所“万方数据网络系统”、“中文科技期刊数据库”及“中国医学文摘·皮肤科学”、“俄罗斯《文摘杂志》”等检索期刊或数据库收录。   为了能及时反映本学科学术水平的发展新动向,及时报道皮肤性病科重大科研成果及研究进展,代表学科发展前沿,使本刊有较高的学术水平,我刊以中西医结合学会皮肤性病专业委员会主任及委员为基础,又广泛吸收本领域的院士、全国知名皮肤科专家及有关边缘学科专家、教授,组成具有一流水平、权威性的编委会。   《中国中西医结合皮肤性病学杂志》刊登的内容均为本学科领域较高质量的学术论文和研究报告,反映了本学科的重大科研成果(含阶段性成果)和科技进展。发表的论文中,有国家自然科学基金、国家中医药管理局资助课题及省市科研基金等。内容上有创新,立论科学、正确、充分,有较高的学术价值。   本杂志是中西医结合皮肤性病领域唯一的杂志,其特色是中西医结合研究诊疗皮肤病。中国医药学是个伟大的宝库,用现代科技手段进行研究和提高是我国皮肤性病医学领域的一件大事,本杂志可以说是为中西医结合研究、诊疗皮肤病的理论研究者和临床人员搭建了一个很好的平台,从发行以来,其论著方面90%为中西医研究的成果,在临床经验栏内90%为中西医结合的治疗经验。其论文水平得到了国内专家的认可。本刊以中西医结合的思路作为研究皮肤病切入点,使这本杂志具有了鲜明的自身特色,而迅速跻身于同领域杂志行列。   正是因该杂志的高起点,使本杂志办出了高水平。为适应信息时代的要求,让更多领域去认识和使用其成果,达到资源共享。                

基因疗法改写罕见病治疗格局

时间:2025-08-20 15:50:56

在生物医药领域,基因疗法的突破性进展正持续改写罕见病治疗的格局。近日,多款基因疗法密集向美国FDA滚动递交上市申请(BLA),这种“分批提交、滚动审评”的模式可加速监管流程,为患者争取更早的救治机会。其中,Nanoscope Therapeutics针对视网膜色素变性(RP)开发的MCO-010疗法尤为引人注目——作为首款不限基因突变类型的视网膜疾病基因疗法,其临床数据显示疗效可持续近2年,若获批将填补全球视功能障碍治疗领域的空白。

基因疗法的“广谱性”突破

传统基因疗法通常针对特定基因突变,而RP涉及逾百种致病基因和上千种突变类型,患者往往因突变类型不明而无法获得治疗。MCO-010通过光敏基因递送技术,绕过对突变基因的直接修复,转而增强视网膜细胞的光敏感性,从而实现“一次治疗覆盖广泛人群”的目标。这种“基因类型无关”(gene-agnostic)的设计,被业内比喻为“无需钥匙就能打开多把锁的万能工具”。同期,Ultragenyx Pharmaceutical也滚动递交了治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)的AAV基因疗法DTX401,进一步拓展了代谢遗传病的治疗边界。

持久疗效的临床价值

MCO-010的II期试验显示,接受治疗的患者在24个月内仍保持显著视力改善,部分患者从仅能感知光线恢复到可识别字母或面部轮廓。这种持久性源于基因疗法“一次治疗、长期表达”的特性,如同“在体内安装了一个持续工作的生物工厂”。相比之下,传统疗法需频繁给药,而基因疗法可能实现“一劳永逸”,大幅降低患者长期医疗负担。

中国企业的追赶与创新

国际赛道火热之际,本土企业亦不甘落后。信念医药于2024年7月向中国NMPA提交了B型血友病基因疗法的上市申请,成为国产基因治疗首秀。该疗法通过AAV载体递送凝血因子IX基因,使患者年出血率降低90%以上,疗效同样可持续数年。国内外进展共同印证:基因疗法正从“概念验证”迈向“商业化落地”的关键阶段。

监管与商业化的双重挑战

尽管前景广阔,基因疗法仍面临生产复杂性高、定价昂贵等难题。例如,RP疗法需通过玻璃体内注射精准递送基因载体,生产工艺误差需控制在纳米级别,堪比“在显微镜下组装精密仪器”。此外,超百万美元的定价策略如何与医保体系平衡,将是企业后续面临的核心议题。行业通过合作分担风险——例如某新锐以超10亿美元协议开发双特异性分子,这类模式或为基因疗法提供参考。

未来几年,随着FDA和NMPA对多款基因疗法的审评结果陆续公布,罕见病治疗格局或将迎来系统性变革。从科学创新到患者可及性,这场“基因革命”仍需产业链上下游的持续协作。